Двое российских детей умерло после применения «Zolgensma»
Препарат разработан для лечения спинальной мышечной атрофии
Двое российских детей умерло умерли после применения «Zolgensma», сообщает «РИА Новости» со ссылкой на слова главы благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко. По ее словам, причины летальных исходов уточняются, но не факт, что они связаны с применением препарата.
Спинальная мышечная атрофия – наследственное генетическое заболевание, из-за которого 50 % больных детей не доживают до двух лет. Врачи и ученые не могут найти достаточно эффективных методов лечения данного недуга. Должный результат дала генная терапия.
«По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения «Zolgensma», насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено», – сообщила Германенко.
Как указывали в фармкомпании «Novartis», причиной летальных случаев в России и Казахстане является острая печеночная недостаточность. Она проявилась только после пяти-шести недель введения препарата.
Напомним, «Zolgensma» с русскоязычной маркировкой появился в РФ 8 июля 2022 года. Это самое дорогое лекарство в мире. Цена одной дозы составляет около двух млн долларов.
По словам директора благотворительного фонда «Помощь семьям СМА» и врача-невролога Александра Курмышкина, «Zolgensma» – это не совсем лекарство. Данный препарат является средством для трансплантации гена, без которого нейроны погибают в большом количестве, что приводит к инвалидности и смерти больного.
Ранее Readovka писала о том, что в России закончился урологический препарат, необходимый детям.
