Британия первой в мире одобрила генетическую терапию для лечения заболеваний крови
Созданный с этой целью медицинский препарат разрешили там использовать
Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) одобрило новый метод лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Речь идет о применении для этой цели препарата на основе редактора ДНК CRISPR/Cas9 под названием Casgevy. Это первое лекарство генного редактирования, получившее государственную лицензию.
Как серповидноклеточная анемия, так и бета-талассемия являются генетическими заболеваниями. Они возникают из-за ошибочной последовательности генов в ДНК, кодирующих гемоглобин. Из-за этой проблемы нарушается синтез и последующий перенос кислорода по организму. Подобные аномалии становятся причинами невыносимых болей. Они приводят к отсутствию иммунного ответа на многие болезни и к тяжелой анемии. Последняя требует постоянного переливания крови и терапии на протяжении всей жизни.
Лекарственный препарат Casgevy предназначен для терапии путем редактирования дефектного гена. Оно осуществляется за счет извлечения кроветворных стволовых клеток из костного мозга больных гемоглобинопатией и талассемией.
Это важно для последующего редактирования генов инструментом CRISPR в лаборатории. В таком случае молекула РНК направляет фермент Cas9 к нужному участку ДНК. Это заставляет организм производить функционирующий гемоглобин. После завершения генной инженерии стволовые клетки вводятся обратно пациенту. Тот остается на период до месяца в больнице, пока обработанные клетки не начнут вырабатывать эритроциты со стабильным гемоглобином. Результаты терапии могут обеспечить стойкую пожизненную ремиссию заболевания.
По словам временно исполняющего обязанности директора по качеству и доступности здравоохранения Джулиана Бича, до одобрения появления Casgevy единственным вариантом постоянного лечения была трансплантация костного мозга. Эта процедура была сопряжена с риском отторжения у реципиента донорских клеток. Джулиан Бич также рассказал, что в ходе исследований безопасность и эффективность Casgevy была полностью доказана. По его словам, у большинства людей, принявших участие в клиническом испытании, восстановилось здоровое производство гемоглобина. Это облегчило симптомы заболеваниях, а серьезных побочных эффектов выявлено не было.
Однако отмечается, пока что массовое производство этого лекарственного препарата невозможно. Дело в том, что Casgevy не является готовым лекарством, которое можно легко ввести инъекционно или принять в форме таблеток. Также Соединенным Королевством еще не определена цена. По предварительным оценкам, препарат может стоить примерно 2 млн долларов.
Высокая цена объясняется тем, что для использования Casgevy нужны технологии, позволяющие получить стволовых клетки пациента, доставить генетический редактор в них, а затем повторно сделать инъекции этих клеток. Это затрудняет обеспечение таким лекарством страны с низким и средним уровнем дохода на душу населения.
